• Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington 

      Merienne, Nicolas; Déglon, Nicole (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ...
    • La conception de vecteurs adaptés à la thérapie génique oculaire 

      Khabou, Hanen; Dalkara, Deniz (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      L’utilisation d’un gène comme médicament est l’un des concepts les plus passionnants de la médecine moderne. Les vecteurs viraux ont été largement utilisés à cette fin et ont montré une efficacité thérapeutique dans une ...
    • Myopathie GNE 

      Urtizberea, J. Andoni; Béhin, Anthony (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      La myopathie GNE est une maladie neuromusculaire rare et de description relativement récente. Elle touche une population majoritairement d’âge adulte et se transmet selon un mode autosomique récessif. Bien que rare et ...