Parcourir médecine/sciences 2015 vol.31 par sujet "Dependovirus"
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Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ... -
Chroniques génomiques - CRISPR-Cas9, une nouvelle donne pour la thérapie génique
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)Targeted modification of genes (“gene editing”) is made much easier by the recently developed CRISPR-Cas9 system. This has raised alarm about possible uses of this technology for germline modification of the human genome; ... -
Clin d’œil du Dinosaure émérite : L’enfer du génothérapeute est pavé de POC
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration ... -
La conception de vecteurs adaptés à la thérapie génique oculaire
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)L’utilisation d’un gène comme médicament est l’un des concepts les plus passionnants de la médecine moderne. Les vecteurs viraux ont été largement utilisés à cette fin et ont montré une efficacité thérapeutique dans une ...