Parcourir MS 2019 HS2 par sujet "Normes de référence"
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Le réseau européen de référence pour les maladies neuromusculaires rares (EURO-NMD) : De sa constitution à ses premiers pas
(EDP Sciences, 2019)Il est bien établi que le nombre réduit de patients atteints d’une maladie rare (MR), la dispersion géographique de ceux-ci ainsi que le nombre réduit d’experts constituent des obstacles au diagnostic, à l’accès aux soins, ... -
Thérapie cellulaire des maladies musculaires : Un avenir à l’aune d’une comparaison des progéniteurs
(EDP Sciences, 2019)Les approches de thérapie cellulaire des dystrophinopathies basées sur l’utilisation de myoblastes ou de mésoangioblastes se sont traduites par des résultats cliniques mitigés. De nombreux candidats cellulaires alternatifs ...