La découverte de médicaments pour les maladies neuromusculaires représente une étape cruciale. Leur mise à disposition pour chacun(e) est l’affaire de tous : les patients bien sûr, les Centres de Référence, les Centres de ...

Utiliser des médicaments novateurs en post-autorisation de mise sur le marché chez l’adulte ou chez l’enfant ne présente pas de différence, si ce n’est quantitative. Les adultes représentent en effet près de 80 % des ...

Les premiers biomédicaments conçus pour traiter des maladies neuromusculaires sont déjà sur le marché. Ils ne constituent pourtant que la partie émergée d’un iceberg considérable. Les développements en cours sont foisonnants, ...

Disposer de médicaments innovants pour soigner les maladies neuromusculaires marque incontestablement un tournant historique. Ce bond en avant scientifique suscite bien des interrogations éthiques, qu’elles concernent la ...

Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité ...

Le chemin qui conduit à la mise à disposition d’une innovation thérapeutique dans les services hospitaliers, où les patients pourront en bénéficier, supporte de nombreux ralentissements. Administrations, professionnels de ...

Salbutamol, éphédrine, anticholinestérasiques ou encore quinidine, différents médicaments sur le marché depuis longtemps sont aujourd’hui prescrits aussi dans les syndromes myasthéniques congénitaux, avec une efficacité ...

Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en ...

L’arrivée d’une innovation thérapeutique suscite bien évidemment l’enthousiasme. Pas question pour autant d’en oublier d’exercer son esprit critique ni d’utiliser les connaissances acquises et les recommandations existantes ...

L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant ...