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Hémophilie : la thérapie génique, enfin… : Chroniques Génomiques
(EDP Sciences, 2018)
Recent efforts at gene therapy for haemophilia A and B using AAV-derived vectors show durable expression of coagulation factors at significant levels, resulting in almost complete correction of the phenotype. This is the ...
Progrès de la thérapie génique : Espoirs pour le syndrome d’Usher
(EDP Sciences, 2018)
La perte de l’audition et/ou de la fonction d’équilibration est un problème de santé publique majeur. La surdité touche des millions de personnes dans le monde. Leur prise en charge actuelle repose sur une réhabilitation ...
L’heure est venue d’un (re)positionnement thérapeutique des maladies ultra-rares
(EDP Sciences, 2018)