Recent efforts at gene therapy for haemophilia A and B using AAV-derived vectors show durable expression of coagulation factors at significant levels, resulting in almost complete correction of the phenotype. This is the ...

La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques dans les populations d’origine caucasienne, caractérisée par des mutations du gène codant le canal chlorure CFTR. Bien que ce gène soit connu depuis 1989, les ...

La perte de l’audition et/ou de la fonction d’équilibration est un problème de santé publique majeur. La surdité touche des millions de personnes dans le monde. Leur prise en charge actuelle repose sur une réhabilitation ...