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Chroniques génomiques - CRISPR-Cas9, une nouvelle donne pour la thérapie génique
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
Targeted modification of genes (“gene editing”) is made much easier by the recently developed CRISPR-Cas9 system. This has raised alarm about possible uses of this technology for germline modification of the human genome; ...
Hémophilie : la thérapie génique, enfin… : Chroniques Génomiques
(EDP Sciences, 2018)
Recent efforts at gene therapy for haemophilia A and B using AAV-derived vectors show durable expression of coagulation factors at significant levels, resulting in almost complete correction of the phenotype. This is the ...
Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine
(EDP Sciences, 2020)
On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...