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Amyotrophie spinale infantile : De la découverte du gène à la thérapie génique
(EDP Sciences, 2020)
L’amyotrophie spinale ou SMA est la maladie génétique la plus fréquente menant à
la mortalité infantile. Cette maladie neuromusculaire est due à l’altération du
gène SMN1. Cette ...