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HNF4α : un prince charmant pour l’insuffisance hépatique terminale ? 

Gilgenkrantz, Hélène; Bossard, Pascale (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
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Chroniques génomiques - CRISPR-Cas9, une nouvelle donne pour la thérapie génique 

Jordan, Bertrand (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
Targeted modification of genes (“gene editing”) is made much easier by the recently developed CRISPR-Cas9 system. This has raised alarm about possible uses of this technology for germline modification of the human genome; ...
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Intégration des vecteurs AAV et mutagenèse insertionnelle 

Rossi, Axel; Salvetti, Anna (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2016)
Les vecteurs adéno-associés recombinants (AAVr) sont des outils particulièrement efficaces pour le transfert de gènes in vivo. De ce fait, un grand nombre d’essais précliniques et cliniques de thérapies géniques utilisent ...
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CRISPR, un système qui permet de corriger ou de modifier l’expression de gènes responsables de maladies héréditaires 

Tremblay, Jacques P. (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
Une technologie récente, appelée CRISPR, dérivée du système immunitaire de bactéries, utilise une nucléase Cas9 et un ARN guide complémentaire à une séquence de 20 nucléotides d’un gène pour induire des cassures double ...
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Thérapie génique des surdités humaines : Défis et promesses 

Meyer, Anaïs; Petit, Christine; Safieddine, Saaid (Éditions EDK/Groupe EDP Sciences, 2013)
Durant les vingt dernières années, des progrès considérables ont été accomplis dans la compréhension de la pathogénie des diverses formes de surdités, congénitales ou acquises. L’identification de gènes responsables de ...
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Rôle des longs ARN non codants dans le développement normal et pathologique 

Mathieu, Ève-Lyne; Belhocine, Mohamed; Dao, Lan T.M.; Puthier, Denis; Spicuglia, Salvatore (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2014)
Des analyses génomiques à grande échelle ont mis en évidence l’existence d’une multitude de longs ARN non codants (lncRNA). Bien que la fonction de la majorité de ces lncRNA reste à l’heure actuelle inexplorée, il semble ...
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L’édition de gènes dans la découverte du médicament et l’innovation thérapeutique 

Galzi, Jean-Luc (EDP Sciences, 2019)
On lit régulièrement dans la presse que les méthodes thérapeutiques récentes vont supplanter celles plus traditionnelles de la pharmacopée. Le biomédicament et les thérapies géniques connaissent un essor considérable, mais ...
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Les CAR-T cells, des cellules tueuses spécifiques d’antigènes tumoraux : De nouvelles générations pour le traitement des tumeurs solides 

Catros, Véronique (EDP Sciences, 2019)
Les lymphocytes T présentent des fonctions lytiques puissantes et leur adressage spécifique aux cellules tumorales afin de les détruire est un enjeu majeur. Leur ingénierie par ...
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Dix ans de thérapie génique : Réflexions 

Cavazzana-Calvo, Marina; Hacein-Bey-Abina, Salima; Fischer, Alain (EDK, 2010)
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Un nouvel outil pour le traitement de la myopathie de Duchenne : les tricyclo-ADN 

Goyenvalle, Aurélie; Griffith, Graziella; Avril, Aurélie; Amthor, Helge; Garcia, Luis (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
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