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Voici les éléments 1-2 de 2
Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1)
(EDP Sciences, 2019)
L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant
disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle
est riche d’enseignements tant ...
Les sarcoglycanopathies : État des lieux et perspectives thérapeutiques
(EDP Sciences, 2020)
Les sarcoglycanopathies font partie des dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) autosomiques récessives et représentent la troisième cause la plus fréquente d’entre elles. Elles sont consécutives à un déficit d’un des ...