Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité ...

Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en ...

Les anticorps monoclonaux ont révolutionné le traitement de nombreuses maladies mais leur efficacité clinique reste limitée dans certains cas. Des associations d’anticorps se liant ...

Le pronostic de la phénylcétonurie (PCU) a été transformé par le dépistage néonatal et la prise en charge diététique via un apport contrôlé en phénylalanine. Ce traitement doit être suivi toute la vie ...

Les avancées récentes de la biologie moléculaire ont conduit à la mise à disposition de nouvelles molécules très coûteuses en cancérologie : les thérapies moléculaires ciblées. Toutefois, des difficultés à faire face à ...

Des souches atténuées du virus de la rougeole sont actuellement utilisées dans de vastes campagnes de vaccination. De façon très intéressante, des observations cliniques puis des études précliniques et cliniques dédiées ...