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Syndromes myasthéniques congénitaux: Le repositionnement ne simplifie pas de facto l’accès : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (4) 

Eymard, Bruno (EDP Sciences, 2019)
Salbutamol, éphédrine, anticholinestérasiques ou encore quinidine, différents médicaments sur le marché depuis longtemps sont aujourd’hui prescrits aussi dans les syndromes myasthéniques congénitaux, avec une efficacité ...
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Poursuivre ensemble le chemin vers l’accès aux thérapeutiques : Quelques repères 

Cottet, Christian (EDP Sciences, 2019)
Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en ...
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Expériences et réflexions chez l’enfant : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (1) 

Cancès, Claude (EDP Sciences, 2019)
L’arrivée d’une innovation thérapeutique suscite bien évidemment l’enthousiasme. Pas question pour autant d’en oublier d’exercer son esprit critique ni d’utiliser les connaissances acquises et les recommandations existantes ...
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Anticorps biosimilaires versus princeps : L’expérience en rhumatologie et les biosimilaires du trastuzumab en oncologie 

Pivot, Xavier; Goupille, Philippe (EDP Sciences, 2019)
Les biosimilaires sont des produits ayant montré leur équivalence avec le traitement biologique de référence, selon un cahier des charges strict imposé par les agences d’enregistrement, la FDA et l’EMA. Leur développement ...
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Développabilité 

Dumas, Jacques; Huille, Sylvain; Prades, Catherine (EDP Sciences, 2019)
Les anticorps thérapeutiques et leurs dérivés (fragments d’anticorps, conjugués, etc.) constituent aujourd’hui l’un des segments du marché biopharmaceutique les plus dynamiques. De ...
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Les anticorps monoclonaux à l’aune de l’économie de la santé : Les accords de l’industrie pharmaceutique 

Richard, Geoffrey; Pontremoli, Richard; Vuddamalay, Gavin; Pons, Dominique; Groux, Nicolas (EDP Sciences, 2019)
Bien que les anticorps thérapeutiques existent depuis maintenant plusieurs décennies et que le marché associé (nombre de projets en développement, nombre d’anticorps mis sur le ...
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Dénominations et indications des anticorps face à la réglementation et aux pratiques des laboratoires pharmaceutiques 

Foucault-Fruchard, Laura; Watier, Hervé; Antier, Daniel (EDP Sciences, 2019)
Les dénominations et les indications des anticorps monoclonaux thérapeutiques doivent répondre aux réglementations en vigueur, mais s’accompagnent du développement de stratégies commerciales autour des noms commerciaux. ...
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Exemples d’études de développabilité apportant un éclairage à la prise de décision 

Dumas, Jacques; Sévérac, Anne; Lemoine, Cendrine; Huille, Sylvain; Rak, Alexey; Prades, Catherine (EDP Sciences, 2019)
De nos jours, la génération d’anticorps thérapeutiques doit être plus rapide avec des coûts de développement moins importants. Pour cela, des prédictions in silico sont associées ...
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Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1) 

Laforêt, Pascal (EDP Sciences, 2019)
L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant ...
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Le(s) long(s) parcours de la mise sur le marché des médicaments 

Duguet, Christophe (EDP Sciences, 2019)
Entre le premier essai clinique d’un médicament en développement et sa commercialisation, la route est longue et semée d’embûches. De raccourcis en itinéraire bis, d’évaluations rendues publiques en négociations sécrètes, ...
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