Depuis plusieurs années, la recherche sur les micro-organismes pour une utilisation à des fins d’immunothérapie antitumorale est en plein essor. L’efficacité antitumorale de ces micro-organismes repose sur trois mécanismes ...

On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...

L’amyotrophie spinale ou SMA est la maladie génétique la plus fréquente menant à la mortalité infantile. Cette maladie neuromusculaire est due à l’altération du gène SMN1. Cette ...

Les dystrophies musculaires sont un ensemble de pathologies musculaires rares, caractérisées par une faiblesse et une dégénérescence progressive du muscle. Ce sont des maladies d’origine génétique causées par la mutation ...

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie musculaire génétique dégénérative sévère affectant principalement les jeunes garçons, caractérisée par une altération significative ou une absence d’expression de ...

In vivo inactivation of a deleterious gene has been achieved in a small trial, with excellent clinical results. Interestingly, the delivery and editing system is the same as in previous work on a different disease, and the ...

Les β-hémoglobinopathies sont des anémies génétiques graves dues à des mutations affectant l’hémoglobine adulte. Pour y remédier, le système CRISPR/Cas9 a été utilisé pour modifier génétiquement les cellules souches/progénitrices ...