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Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ...
Hémophilie : la thérapie génique, enfin… : Chroniques Génomiques
(EDP Sciences, 2018)
Recent efforts at gene therapy for haemophilia A and B using AAV-derived vectors show durable expression of coagulation factors at significant levels, resulting in almost complete correction of the phenotype. This is the ...
Progrès de la thérapie génique : Espoirs pour le syndrome d’Usher
(EDP Sciences, 2018)
La perte de l’audition et/ou de la fonction d’équilibration est un problème de santé publique majeur. La surdité touche des millions de personnes dans le monde. Leur prise en charge actuelle repose sur une réhabilitation ...
Micro-organismes anti-cancéreux et armement : Le couteau suisse de l’immunothérapie
(EDP Sciences, 2021)
Depuis plusieurs années, la recherche sur les micro-organismes pour une utilisation à des fins d’immunothérapie antitumorale est en plein essor. L’efficacité antitumorale de ces micro-organismes repose sur trois mécanismes ...
Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine
(EDP Sciences, 2020)
On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...
Amyotrophie spinale infantile : De la découverte du gène à la thérapie génique
(EDP Sciences, 2020)
L’amyotrophie spinale ou SMA est la maladie génétique la plus fréquente menant à
la mortalité infantile. Cette maladie neuromusculaire est due à l’altération du
gène SMN1. Cette ...
CRISP(R)ation musculaire
(EDP Sciences, 2020)
Les dystrophies musculaires sont un ensemble de pathologies musculaires rares, caractérisées par une faiblesse et une dégénérescence progressive du muscle. Ce sont des maladies d’origine génétique causées par la mutation ...