Parcourir médecine/Sciences 2023 Numéro 03 par sujet "thérapie"
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Cystinose : De la découverte du gène aux premiers essais de thérapie génique
(EDP Sciences, 2023)La cystinose est une maladie métabolique autosomique récessive caractérisée par une accumulation lysosomale de cystine dans toutes les cellules de l’organisme. La cystinose infantile débute dans la petite enfance par un ...