Parcourir médecine/sciences 2020 vol.36 par sujet "Thérapie génétique"

Voici les éléments 1-9 de 9

    • Amyotrophie spinale infantile : De la découverte du gène à la thérapie génique 

      Barkats, Martine (EDP Sciences, 2020)
      L’amyotrophie spinale ou SMA est la maladie génétique la plus fréquente menant à la mortalité infantile. Cette maladie neuromusculaire est due à l’altération du gène SMN1. Cette ...

    • Les anti-TNF-α pour le traitement des uvéites non infectieuses 

      Hoogewoud, Florence; Kowalczuk, Laura; Bousquet, Elodie; Brézin, Antoine; Touchard, Elodie; Buggage, Ronald; Bordet, Thierry; Behar-Cohen, Francine (EDP Sciences, 2020)
      Les molécules anti-TNF-α administrés par voie générale ont été approuvés récemment pour le traitement des uvéites non inflammatoires, élargissant l’arsenal thérapeutique dans le traitement de ces pathologies responsables ...

    • À quand la lumière au bout du tunnel ? 

      Behar-Cohen, Francine (EDP Sciences, 2020)
      Les maladies de la rétine sont des causes fréquentes de handicap visuel dans les pays industrialisés. En 2040, 25 millions d’européens seront atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) et 8,6 millions de ...

    • CRISP(R)ation musculaire 

      Ballouhey, Océane; Bartoli, Marc; Levy, Nicolas (EDP Sciences, 2020)
      Les dystrophies musculaires sont un ensemble de pathologies musculaires rares, caractérisées par une faiblesse et une dégénérescence progressive du muscle. Ce sont des maladies d’origine génétique causées par la mutation ...

    • L’innovation thérapeutique, à quel prix ? 

      Fischer, Alain; Dewatripont, Mathias; Goldman, Michel (EDP Sciences, 2020)
      Comment préserver l’accessibilité aux nouveaux médicaments pour tous les patients qui en ont besoin ? La question se pose à la lumière des prix exorbitants auxquels les thérapies géniques, mais aussi les biothérapies et ...

    • La phénylcétonurie : De la diététique à la thérapie génique 

      Wiedemann, Arnaud; Oussalah, Abderrahim; Jeannesson, Élise; Guéant, Jean-Louis; François, Feillet (EDP Sciences, 2020)
      Le pronostic de la phénylcétonurie (PCU) a été transformé par le dépistage néonatal et la prise en charge diététique via un apport contrôlé en phénylalanine. Ce traitement doit être suivi toute la vie ...

    • Surexpression de PAX4 par thérapie génique : Un espoir pour le traitement du diabète de type 1 

      Perge, Kevin; Eljaafari, Assia (EDP Sciences, 2020)

    • La thérapie génique des rétinites pigmentaires héréditaires 

      Ducloyer, Jean-Baptiste; Le Meur, Guylène; Cronin, Thérèse; Adjali, Oumeya; Weber, Michel (EDP Sciences, 2020)
      Les rétinites pigmentaires, ou dystrophies rétiniennes héréditaires, sont des maladies dégénératives cécitantes d’origine génétique. La thérapie génique est une approche révolutionnaire ...

    • Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine 

      Braun, Serge (EDP Sciences, 2020)
      On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...