Parcourir médecine/sciences 2019 - Volume 35 par sujet "Maladies rares"
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Anomalies de la β-oxydation mitochondriale des acides gras : Maladies rares et maladies communes
(EDP Sciences, 2019)Certaines anomalies de la β-oxydation mitochondriale des acides gras (β-OAG) apparaissent jouer un rôle majeur dans la pathogenèse de plusieurs maladies communes (diabète, obésité, maladies cardiaques). Des déficits ... -
Biothérapies : Une révolution en marche
(EDP Sciences, 2019)Les premiers biomédicaments conçus pour traiter des maladies neuromusculaires sont déjà sur le marché. Ils ne constituent pourtant que la partie émergée d’un iceberg considérable. Les développements en cours sont foisonnants, ... -
L’organisation de la pharmacovigilance en France, en Europe et dans le monde : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (3)
(EDP Sciences, 2019)Recevoir un nouveau médicament pour soigner une maladie rare signifie aussi en connaitre potentiellement les effets secondaires, qu’ils soient déjà connus ou pas encore. Leur signalement intéresse au plus haut point les ... -
Relabellisation de la Filière FILNEMUS : des objectifs ambitieux à l’horizon 2019-2023
(EDP Sciences, 2019) -
Le réseau européen de référence pour les maladies neuromusculaires rares (EURO-NMD) : De sa constitution à ses premiers pas
(EDP Sciences, 2019)Il est bien établi que le nombre réduit de patients atteints d’une maladie rare (MR), la dispersion géographique de ceux-ci ainsi que le nombre réduit d’experts constituent des obstacles au diagnostic, à l’accès aux soins, ... -
Un rêve qui devient réalité
(EDP Sciences, 2019)