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Définition : Maladie rare liée à un défaut de certaines cellules hématopoïétiques, qui peut entraîner atteinte neurologique, démence et décès. L’essai clinique sur l’ALD a été dirigé par Patrick Aubourg et Nathalie Cartier, Unité 745 Inserm/Université Paris-Descartes (voir aussi Science&Santé n° 0 sur inserm.fr).

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