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Application des techniques de thérapie génique aux maladies ostéo-articulaires
(EDK, 2007)L’apparition du concept de gène médicament a considérablement élargi le champ d’application de la thérapie génique. Initialement développées pour les maladies génétiques ou certaines formes de cancer, les stratégies de ... -
Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ... -
Cécité : Des virus et des gènes: des thérapies en vue
(Inserm, 2015)Avec l'aide de virus de mieux en mieux maîtrisés, la thérapie génique donne des résultats prometteurs dans le traitement de la cécité. En plus des essais cliniques en cours pour remplacer les gènes défectueux, d'autres ... -
Chroniques génomiques - CRISPR-Cas9, une nouvelle donne pour la thérapie génique
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)Targeted modification of genes (“gene editing”) is made much easier by the recently developed CRISPR-Cas9 system. This has raised alarm about possible uses of this technology for germline modification of the human genome; ... -
Clin d’œil du Dinosaure émérite : L’enfer du génothérapeute est pavé de POC
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration ... -
La conception de vecteurs adaptés à la thérapie génique oculaire
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)L’utilisation d’un gène comme médicament est l’un des concepts les plus passionnants de la médecine moderne. Les vecteurs viraux ont été largement utilisés à cette fin et ont montré une efficacité thérapeutique dans une ... -
Hémophilie : la thérapie génique, enfin… : Chroniques Génomiques
(EDP Sciences, 2018)Recent efforts at gene therapy for haemophilia A and B using AAV-derived vectors show durable expression of coagulation factors at significant levels, resulting in almost complete correction of the phenotype. This is the ... -
Intégration des vecteurs AAV et mutagenèse insertionnelle
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2016)Les vecteurs adéno-associés recombinants (AAVr) sont des outils particulièrement efficaces pour le transfert de gènes in vivo. De ce fait, un grand nombre d’essais précliniques et cliniques de thérapies géniques utilisent ... -
La microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne : Avancées, défis et voies d’amélioration
(EDP Sciences, 2024)La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie musculaire génétique dégénérative sévère affectant principalement les jeunes garçons, caractérisée par une altération significative ou une absence d’expression de ... -
LE POINT avec Anne Dubart-Kupperschmitt
(Inserm, 2012)Responsable d'un projet de recherche sur la thérapie génique de l'hémophilie B (unité 972 Inserm/Paris XI) à l'hôpital de Bicêtre -
Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine
(EDP Sciences, 2020)On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...