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Définition : Séquence de nucléotides, complémentaire d’un morceau d’ADN cible et qui permet d’y réaliser des modifications génétiques
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Thérapie génique in vivo : une approche modulaire
(EDP Sciences, 2024)In vivo inactivation of a deleterious gene has been achieved in a small trial, with excellent clinical results. Interestingly, the delivery and editing system is the same as in previous work on a different disease, and the ... -
Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies
(EDP Sciences, 2025)Les β-hémoglobinopathies sont des anémies génétiques graves dues à des mutations affectant l’hémoglobine adulte. Pour y remédier, le système CRISPR/Cas9 a été utilisé pour modifier génétiquement les cellules souches/progénitrices ... -
Les thérapies géniques peuvent-elles devenir abordables ?
(EDP Sciences, 2025)Twenty gene therapies have now been approved in the USA by the FDA, but their stratospheric price tag (often above one million USD per patient) makes them essentially unaffordable for most. A systematic study of the various ... -
La correction de mutations pathogènes par Prime editing
(EDP Sciences, 2024)L’édition de gènes est un domaine en évolution constante, le Prime editing étant l’une des techniques les plus récentes. Elle permet de modifier un gène sur mesure à l’aide ... -
L’édition de nouvelle génération
(EDP Sciences, 2024)Recent work on bacterial insertion sequences reveals that some of them use an RNA sequence (called Bridge RNA or Seek RNA) to define both donor and target DNA specificity. This opens the way to easy insertion of kilobase ... -
L’ingénierie ciblée de l’épigénome
(EDP Sciences, 2024)La différenciation et l’homéostasie cellulaires reposent sur des mécanismes élaborés de contrôle de l’expression des gènes, qui permettent aux différents lignages cellulaires d’un organisme d’établir puis de « mémoriser » ...