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Définition : Délivrée par l’ANSM, elle permet l’utilisation exceptionnelle d’un médicament ne bénéficiant pas encore d’une autorisation de mise sur le marché et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique.
Documents relatifs à ce terme :
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Vers plus de thérapies pour les maladies rares dans un système de santé contraint
(EDP Sciences, 2018) -
Les rencontres RARE 2017 vues du point de vue des industriels de la santé
(EDP Sciences, 2018) -
Liste des acronymes
(EDP Sciences, 2018) -
Le(s) long(s) parcours de la mise sur le marché des médicaments
(EDP Sciences, 2019)Entre le premier essai clinique d’un médicament en développement et sa commercialisation, la route est longue et semée d’embûches. De raccourcis en itinéraire bis, d’évaluations rendues publiques en négociations sécrètes, ... -
Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1)
(EDP Sciences, 2019)L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant ... -
Nusinersen chez l’enfant : évolution ou révolution ? : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (2)
(EDP Sciences, 2019)Le nusinersen ou Spinraza® est utilisé en France dans l’amyotrophie spinale infantile chez l’enfant depuis un peu plus d’un an seulement. Des données personnelles, évidemment très ... -
Syndromes myasthéniques congénitaux: Le repositionnement ne simplifie pas de facto l’accès : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (4)
(EDP Sciences, 2019)Salbutamol, éphédrine, anticholinestérasiques ou encore quinidine, différents médicaments sur le marché depuis longtemps sont aujourd’hui prescrits aussi dans les syndromes myasthéniques congénitaux, avec une efficacité ... -
Expériences et réflexions chez l’enfant : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (1)
(EDP Sciences, 2019)L’arrivée d’une innovation thérapeutique suscite bien évidemment l’enthousiasme. Pas question pour autant d’en oublier d’exercer son esprit critique ni d’utiliser les connaissances acquises et les recommandations existantes ... -
Poursuivre ensemble le chemin vers l’accès aux thérapeutiques : Quelques repères
(EDP Sciences, 2019)Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en ... -
Les oligonucléotides anti-sens dans la SMA : Retour d’expérience et données de la littérature
(EDP Sciences, 2019)Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale (SMA ou spinal muscular atrophy) ... -
Actualités des anticorps monoclonaux dans les maladies monogéniques aujourd’hui
(EDP Sciences, 2019)Les maladies monogéniques sont des maladies génétiques rares mais très nombreuses, avec une sévérité variable. Les premières utilisations des anticorps monoclonaux dans ces maladies remontent aux années 2000 et de nombreux ... -
Quel suivi pour les traitements innovants ?
(EDP Sciences, 2019)Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité ... -
Un point de vue institutionnel : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (4)
(EDP Sciences, 2019)Le chemin qui conduit à la mise à disposition d’une innovation thérapeutique dans les services hospitaliers, où les patients pourront en bénéficier, supporte de nombreux ralentissements. Administrations, professionnels de ... -
Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine
(EDP Sciences, 2020)On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...