Parcourir par sujet "Réparation génique ciblée"

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    • Calpaïnopathies : État des lieux et perspectives thérapeutiques 

      Malfatti, Edoardo; Richard, Isabelle (EDP Sciences, 2020)
      Les calpaïnopathies sont des dystrophies musculaires des ceintures héréditaires, le plus souvent avec une transmission autosomique récessive (AR). Des formes autosomiques dominantes (AD) de présentation moins sévère sont ...

    • Les domaines à doigts de zinc : Vers la modification de la structure et de l’activité des génomes 

      Dion, Sarah; Demattéi, Marie-Véronique; Renault, Sylvaine (EDK, 2007)
      La modification spécifique de l’expression de gènes et la correction ciblée de gènes impliqués dans de nombreuses maladies (cancer, diabète, etc.) sont devenus des enjeux majeurs des nouvelles thérapies chez l’homme. La ...

    • Vers une thérapie génique pour la progéria ? 

      Jordan, Bertrand (EDP Sciences, 2021)
      Hutchinson-Gilford Progeria (acute premature aging) is caused by a de novo point mutation in the lamin A gene. Recently, this mutation has been accurately corrected by base editing in patient cell lines and in a mouse ...