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Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ... -
Les approches thérapeutiques de modulation de l’épissage : Avancées et perspectives
(EDP Sciences, 2021)Les avancées en recherches génétique et génomique ne cessent d’accroître nos connaissances des maladies héréditaires. Un nombre croissant de ces maladies relève d’épissages aberrants qui représentent des cibles idéales ... -
Mécanismes d’action et brevetabilité des oligonucléotides thérapeutiques
(EDP Sciences, 2023)Les oligonucléotides sont des petits acides nucléiques de synthèse capables de moduler l’expression de gènes cibles et leurs transcrits. Largement utilisés par les chercheurs comme outils de recherche pour moduler l’expression ... -
miR-122, un microARN « à tout fer »
(Éditions EDK/Groupe EDP Sciences, 2011) -
Un nouvel outil pour le traitement de la myopathie de Duchenne : les tricyclo-ADN
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015) -
Les oligonucléotides anti-sens dans la SMA : Retour d’expérience et données de la littérature
(EDP Sciences, 2019)Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale (SMA ou spinal muscular atrophy) ...