http://hdl.handle.net/10608/8279 Mon, 06 Apr 2026 03:45:02 GMT 2026-04-06T03:45:02Z http://hdl.handle.net/10608/8408 Les retombées cliniques du séquençage de nouvelle génération : Chroniques génomiques Jordan, Bertrand New-generation sequencing is already in routine clinical use, notably for the search of actionable mutations in oncology, and for non-invasive prenatal diagnostics. More applications are developing and will soon enter clinical practice. Wed, 01 Jan 2014 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/8408 2014-01-01T00:00:00Z http://hdl.handle.net/10608/8407 Des chapitres sibyllins1 pour des pathologies « malignes » Degoit-Cloiseau, Marie-Anne Wed, 01 Jan 2014 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/8407 2014-01-01T00:00:00Z http://hdl.handle.net/10608/8405 Les unités de thérapie cellulaire à l’épreuve de la réglementation sur les médicaments de thérapie innovante Chabannon, Christian; Sabatier, Florence; Rial-Sebbag, Emmanuelle; Calmels, Boris; Veran, Julie; Magalon, Guy; Lemarie, Claude; Mahalatchimy, Aurélie Le règlement européen (CE) n° 1394/2007 crée une nouvelle classe de médicaments : les « médicaments de thérapie innovante » (MTI), issus de l’ingénierie cellulaire, tissulaire, de manipulations génétiques, et éventuellement combinés à des dispositifs médicaux. Les MTI font l’objet d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) centralisée délivrée par la Commission européenne, après évaluation de l’Agence européenne des médicaments (EMA), et sont produits et distribués par des établissements pharmaceutiques. Sept ans après la publication du règlement, les AMM accordées sont peu nombreuses, et ne sont pas systématiquement accompagnées par un succès commercial, soulevant la question des spécificités et du modèle économique applicables aux MTI. Parallèlement, trois classes de produits thérapeutiques biologiquement et fonctionnellement proches coexistent : les MTI, les MTI préparés ponctuellement (MTI-PP, transcription française de l’« exemption hospitalière » prévue dans le règlement), et les préparations de thérapie cellulaire (PTC) (cette dernière catégorie est spécifique au droit français) utilisées principalement dans les greffes de cellules hématopoïétiques. La coexistence de trois jeux de règles distincts soulève pour les opérateurs historiques ou émergents de ces activités des difficultés qui sont exposées ci-après.; Regulation (EC) n° 1394/2007 from the European Parliament and the Council describes a new category of health products termed « Advanced Therapy Medicinal Products » (ATMPs). ATMPs derive from cell engineering, tissue engineering or genetic manipulations, and can in some instances be combined with medical devices. ATMPs are distributed and administered to patients, after biotechnology or pharmaceutical companies have obtained a marketing authorization that is granted by the European Commission on the basis of the European Medicines Agency (EMA) assessment. Seven years after the publication of the regulation, few of these therapies have received a marketing authorization, and even fewer have met commercial success, suggesting that a number of medical and economic issues still need to be sorted out in order to achieve sustainability in this field. The coexistence of three sets of rules for three categories of health products that are biologically and medically related - ATMPs, ATMPs produced under the hospital exemption rule, and cell therapy products (CTPs) (a specific legal category in France) that have long been used in hematopoietic cell transplantation - constitutes a complex regulatory framework. This situation raises significant issues for historical as well as emerging operators in this moving field that are discussed thereafter. Wed, 01 Jan 2014 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/8405 2014-01-01T00:00:00Z http://hdl.handle.net/10608/8406 L’évaluation économique dans le champ de la santé Detournay, Bruno Contrairement aux choix effectués dans d’autres pays, ce n’est que récemment que l’évaluation des actions de santé a intégré une dimension économique de manière explicite en France. Il existe pourtant depuis toujours des limites dans les ressources que l’on accepte de consacrer collectivement à la santé. Une évaluation économique comparative est dès lors indispensable pour orienter les choix de santé et contribuer à la régulation des prix. Les méthodologies reposent sur l’estimation de ratios différentiels coût/résultats comparés à une référence. L’interprétation de ces ratios n’est jamais isolée du contexte de la décision. L’évaluation économique en santé ne participe pas du rationnement des soins, mais elle contribue à la rationalité des décisions dans l’intérêt de tous.; Economics was only recently considered as a dimension of health technology assessment in France. Yet there are always limits in resources that we collectively agree to devote to health. A comparative “economic” appraisal is therefore needed to guide health choices and contribute to price regulation. Methodologies are based on the determination of incremental cost-effectiveness ratios compared with a reference. The interpretation of these ratios is never isolated from the context of the decision. Health economic evaluation is not involved in healthcare rationing, but it contributes to the rationality of decisions in the interest of the overall population. Wed, 01 Jan 2014 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/8406 2014-01-01T00:00:00Z