http://hdl.handle.net/10608/10336 Sat, 11 Apr 2026 00:01:38 GMT 2026-04-11T00:01:38Z http://hdl.handle.net/10608/10565 Poursuivre ensemble le chemin vers l’accès aux thérapeutiques : Quelques repères Cottet, Christian Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en continuant à bénéficier d’une prise en charge pluridisciplinaire de qualité. Un grand défi à relever de façon collective. Tue, 01 Jan 2019 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/10565 2019-01-01T00:00:00Z http://hdl.handle.net/10608/10564 Quel suivi pour les traitements innovants ? Campana-Salort, Emmanuelle; Espil-Taris, Caroline; Prigent, Hélène; de Antonio, Marie; Lebrun-Vignes, Bénédicte; Tiffreau, Vincent; Honnet, Géraldine Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité de vie, effets indésirables, pour chaque paramètre à évaluer s’esquisse un panel de mesures idéales. Tue, 01 Jan 2019 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/10564 2019-01-01T00:00:00Z http://hdl.handle.net/10608/10563 Thérapies innovantes et organisation des structures de soins Desguerre, Isabelle; Perreau-Saussine, Marianne; Annane, Djillali; Solé, Guilhem Comment les établissements de santé peuvent-ils s’organiser pour se mettre en capacité de proposer une innovation thérapeutique à tous les patients concernés dès son arrivée sur le marché, sans sélection et dans de bonnes conditions ? À partir de l’expérience du Myozyme® et du Spinraza®, une solution se dessine qui mêle agilité, flexibilité et compétences dédiées. Tue, 01 Jan 2019 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/10563 2019-01-01T00:00:00Z http://hdl.handle.net/10608/10562 Éthique et innovation thérapeutique Laugel, Vincent; Herson, Ariane; Michon, Claire-Cécile; Malaterre, Jean-François; Segovia-Kueny, Sandrine Disposer de médicaments innovants pour soigner les maladies neuromusculaires marque incontestablement un tournant historique. Ce bond en avant scientifique suscite bien des interrogations éthiques, qu’elles concernent la prise en charge des patients, la participation aux essais cliniques ou encore le dépistage néonatal. Autant de pistes de réflexion ouvertes, en trois questions. Tue, 01 Jan 2019 00:00:00 GMT http://hdl.handle.net/10608/10562 2019-01-01T00:00:00Z