http://hdl.handle.net/10608/10336 2026-04-11T00:01:37Z 2026-04-11T00:01:37Z Cottet, Christian http://hdl.handle.net/10608/10565 2021-05-26T06:55:32Z 2019-01-01T00:00:00Z

Poursuivre ensemble le chemin vers l’accès aux thérapeutiques : Quelques repères Cottet, Christian Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en continuant à bénéficier d’une prise en charge pluridisciplinaire de qualité. Un grand défi à relever de façon collective.

2019-01-01T00:00:00Z Campana-Salort, Emmanuelle Espil-Taris, Caroline Prigent, Hélène de Antonio, Marie Lebrun-Vignes, Bénédicte Tiffreau, Vincent Honnet, Géraldine http://hdl.handle.net/10608/10564 2021-05-26T06:56:11Z 2019-01-01T00:00:00Z

Quel suivi pour les traitements innovants ? Campana-Salort, Emmanuelle; Espil-Taris, Caroline; Prigent, Hélène; de Antonio, Marie; Lebrun-Vignes, Bénédicte; Tiffreau, Vincent; Honnet, Géraldine Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité de vie, effets indésirables, pour chaque paramètre à évaluer s’esquisse un panel de mesures idéales.

2019-01-01T00:00:00Z Desguerre, Isabelle Perreau-Saussine, Marianne Annane, Djillali Solé, Guilhem http://hdl.handle.net/10608/10563 2021-05-26T06:56:11Z 2019-01-01T00:00:00Z

Thérapies innovantes et organisation des structures de soins Desguerre, Isabelle; Perreau-Saussine, Marianne; Annane, Djillali; Solé, Guilhem Comment les établissements de santé peuvent-ils s’organiser pour se mettre en capacité de proposer une innovation thérapeutique à tous les patients concernés dès son arrivée sur le marché, sans sélection et dans de bonnes conditions ? À partir de l’expérience du Myozyme® et du Spinraza®, une solution se dessine qui mêle agilité, flexibilité et compétences dédiées.

2019-01-01T00:00:00Z Laugel, Vincent Herson, Ariane Michon, Claire-Cécile Malaterre, Jean-François Segovia-Kueny, Sandrine http://hdl.handle.net/10608/10562 2021-05-26T06:56:10Z 2019-01-01T00:00:00Z

Éthique et innovation thérapeutique Laugel, Vincent; Herson, Ariane; Michon, Claire-Cécile; Malaterre, Jean-François; Segovia-Kueny, Sandrine Disposer de médicaments innovants pour soigner les maladies neuromusculaires marque incontestablement un tournant historique. Ce bond en avant scientifique suscite bien des interrogations éthiques, qu’elles concernent la prise en charge des patients, la participation aux essais cliniques ou encore le dépistage néonatal. Autant de pistes de réflexion ouvertes, en trois questions.

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