Avec le vieillissement de la population et le développement des pathologies chroniques, les systèmes de santé sont tous confrontés au même défi : organiser des parcours de soins fluides, sans rupture, avec des interventions coordonnées des professionnels de soins et éventuellement des aidants professionnels ou familiaux. Cette coordination, reconnue aujourd’hui comme un élément essentiel de la qualité de la prise en charge des patients chroniques, ne va pas de soi dans des organisations souvent cloisonnées (entre l’hôpital et la médecine de ville, entre le sanitaire et le social, etc.). Pour améliorer cette coordination en facilitant les échanges d’informations entre les professionnels qui interviennent auprès du patient, beaucoup de pays, dont la France, ont développé des projets de dossiers électroniques partagés².

Au-delà de ce partage au sein de l’équipe soignante, la circulation de données numérisées ouvre la voie à d’autres avancées qui représentent un réel bénéfice pour les patients. Par exemple, l’utilisation de balances connectées permet de repérer, chez des patients âgés souffrant d’insuffisance cardiaque, le signe d’alerte que représente une prise de poids importante et rapide, et de déclencher une intervention [ 2]. C’est un exemple parmi beaucoup d’autres d’un usage qui, grâce au traitement continu de données de santé pertinentes – qu’elles soient issues d’objets connectés ou transmises par les individus – peut permettre de réduire considérablement le délai de réponse du système de soins. Et les gains pour les patients peuvent être considérables : ainsi l’expérimentation, par un centre anti-cancéreux français, d’un dispositif permettant aux patients souffrant de cancer du poumon de renseigner en continu leur cancérologue sur leurs symptômes par la voie d’une application web, ces informations étant traitées avec un algorithme pour détecter les rechutes, a conduit à un gain de survie de sept mois en moyenne : c’est un gain supérieur à ceux qu’apportent nombre de traitements innovants très onéreux³ [ 3].

Un autre bénéfice pour le patient est de réduire les pertes de chances liées à l’éloignement géographique, par l’accès à distance à une expertise spécialisée. Par exemple, dans plusieurs régions, des plateformes de télémédecine ont été organisées pour permettre à des médecins traitants, des infirmiers libéraux ou des établissements de santé de faire appel à des experts en plaies chroniques ou complexes⁴ lorsqu’ils rencontrent des difficultés dans la prise en charge de leurs patients, notamment à domicile.

Les médecins disposent aussi de nouveaux outils logiciels, qui en analysant les données de leurs patients au regard du corpus de connaissances scientifiques disponibles, peuvent les aider dans leurs décisions diagnostiques et thérapeutiques.

Ce sont là quelques exemples montrant que, dès à présent, la circulation et l’exploitation des données de santé peuvent permettre d’améliorer les soins dispensés.

Au-delà de ces usages dans le cadre de la relation de soins, le numérique a des impacts plus systémiques et sociétaux. La circulation et le partage des données de santé ont en effet fortement contribué à bousculer les lignes de partage anciennes et les positions d’autorité entre soignants et soignés, et favorisé une des mutations fondamentales que connaissent les systèmes de santé depuis deux ou trois décennies, qui est l’évolution de la place des malades et des usagers.

Un levier majeur de cet « empowerment », pour utiliser le terme anglo-saxon largement repris en France, a été le partage des données entre patients et le développement rapide de communautés en ligne mettant en commun leurs connaissances et leur expérience. Elles permettent non seulement de rompre l’isolement lié à la maladie et de s’entraider, mais aussi de construire un savoir collectif permettant d’améliorer les traitements⁵.

Les patients sont mieux informés sur leurs pathologies mais aussi sur la qualité de l’offre de soins ; ils peuvent faire des choix plus éclairés, renforcer leurs compétences dans la gestion de leur maladie. Ils ont de plus en plus d’outils pour cela, comme des applications leur permettant d’avoir accès à leur dossier médical, de calculer leurs doses d’insuline s’ils sont diabétiques, de ne pas oublier leurs médicaments, etc.

Certains problèmes ont fait prendre conscience du potentiel extraordinaire des bases de données de l’assurance maladie⁶ pour la pharmaco-surveillance : à un moment où les signaux de pharmacovigilance disponibles faisaient encore débat en France, deux semaines de travail ont suffi pour mettre en évidence un triplement des hospitalisations pour les patients ayant été exposés à certains médicaments [ 4]. Depuis, ces données sont régulièrement exploitées sur des questions touchant à la sécurité des produits de santé. Elles ont permis de montrer, par exemple, les risques liés aux pilules de dernière génération.

C’est un exemple des bénéfices collectifs qu’il est possible de tirer de ces données de santé agrégées à l’échelle de larges populations, et l’on peut en citer beaucoup d’autres :

• surveillance sanitaire, détection des risques, prévisions d’épidémies ; analyse de l’efficacité des traitements en vie réelle, pour faire évoluer les recommandations et améliorer la pertinence des soins ;
• conception de nouveaux modes de rémunération prenant en compte des indicateurs de qualité ou de performance ;
• analyse des performances du système de santé, de la conformité des soins aux recommandations de bonne pratique, des inégalités sociales et spatiales, détection des progrès possibles en termes d’accès, de qualité ou d’efficience des soins ;
• segmentation des populations pour concevoir des programmes d’intervention ajustés aux besoins des différentes catégories de patients ;
• échanges entre praticiens ou établissements de santé pour comparer leurs pratiques sur la base de données partagées, ce qui est un puissant levier d’amélioration continue de la qualité des soins.

L’accès aux données porte aussi des enjeux de transparence pour les citoyens et de débat démocratique sur le fonctionnement du système de santé, participant en cela d’un mouvement plus général d’open data (données libres).

L’explosion des données disponibles est aussi une chance pour la recherche, et l’on attend de leur exploitation une accélération des progrès de la connaissance, sur les facteurs de risque des maladies, leur physiopathologie, les marqueurs permettant un diagnostic précoce, etc., notamment par la possibilité de croiser des données cliniques, biologiques et génomiques avec d’autres données personnelles ou d’environnement.

Au passage, au-delà de l’accroissement quantitatif, on assiste aussi à une transformation des modalités de cette production de connaissances : de nouveaux modèles de recherche collaborative se développent autour de données partagées (comme le projet Epidemium, lancé en partenariat par La Paillasse et le laboratoire Roche, avec une plateforme open data mettant à la disposition de tous ceux qui souhaitent participer des données ouvertes disponibles à l’échelle nationale, européenne et internationale)⁷ [ 18] (→) ; des communautés de patients s’inscrivent dans cette dynamique en montant des plateformes de recherche participative, fondées sur des données renseignées par eux^8,. À côté des essais cliniques, qui sont encore considérés aujourd’hui comme le « gold standard », la recherche biomédicale sera de plus en plus nourrie par des données « en vie réelle » collectées sur de grandes cohortes d’individus⁹, et exploitées avec de nouvelles méthodologies.

(→) Voir le Repères de M. Meyer, page 473 de ce numéro

Le potentiel des données massives de santé suscite beaucoup d’espoirs pour l’avenir, à commencer par une vie prolongée en bonne santé, grâce à une « médecine du futur » qui ne ferait que s’amorcer aujourd’hui. Cette nouvelle médecine, baptisée il y a une dizaine d’années médecine des 4 P, serait plus prédictive, grâce à la connaissance des facteurs de prédisposition (qu’ils soient génétiques ou liés aux comportements et à l’environnement du patient), plus préventive grâce à ces connaissances, plus personnalisée avec des stratégies thérapeutiques adaptées prenant en compte l’ensemble des données individuelles (→).

(→) Voir le hors série n° 2 Médecine personnalisée et innovations biomédicales, m/s novembre 2014

Elle serait enfin plus participative, avec un rôle plus actif des patients dans la décision et la gestion de leur santé.

La médecine génomique personnalisée en cancérologie est un premier exemple d’une médecine « personnalisée » ou « de précision » : grâce au séquençage à haut débit, l’analyse des milliards de données du génome est devenue rapide et peu coûteuse, et l’on traite aujourd’hui de plus en plus de cancers grâce à des thérapies ciblées en fonction de la signature génétique de la tumeur, avec des progrès de survie significatifs dans certains cas.

Le domaine du cancer, qui voit arriver les innovations à un rythme soutenu, avec des évolutions de traitement très rapides, des possibilités de combinaisons de thérapies multiples, des volumes de données à traiter potentiellement gigantesques, apparaît comme un domaine d’application privilégié pour le Big data et l’intelligence artificielle. Une des applications du programme d’intelligence artificielle « Watson » développé par IBM consiste ainsi à analyser en quelques instants les données du patient et des centaines de milliers de travaux scientifiques pour faire des propositions de stratégie thérapeutique.

Cette démarche de médecine personnalisée, où des modèles prédictifs tenant compte de la variabilité individuelle peuvent être construits en confrontant les données du patient à une masse de données issues d’autres patients et à des bases de connaissances, de façon à définir une réponse médicale optimisée, apparaît appelée à se développer dans de nombreux domaines.

Ces évolutions sont aussi porteuses d’enjeux industriels, avec un potentiel majeur de croissance, d’investissement et d’emploi.

La France a mis en place, dans les années quatre-vingt-dix, un projet ambitieux de constitution d’un entrepôt de données « médico-administratives », c’est-à-dire collectées à des fins de gestion. Ce système national d’information inter-régimes d’assurance maladie (SNIIRAM) contient le détail de toutes les feuilles de soins ; enrichi des données de facturation hospitalière^13,, il permet de retracer, de manière détaillée et exhaustive, les parcours de soins de la totalité de la population française, soit 67 millions de personnes. Les données sont pseudonymisées¹⁴.

Ces données, avec aujourd’hui un historique de plus de dix ans, constituent un patrimoine remarquable : elles couvrent une large population, offrent des possibilités de suivi sur une longue période, sans perdu de vue en cours de suivi, avec une assez bonne homogénéité de codage. En outre, si des investissements importants ont été consentis pour constituer l’entrepôt, elles ont aujourd’hui un faible coût de collecte, puisqu’étant obtenues en sous-produit d’un système de gestion.

Cette base de données a déjà donné lieu à de nombreuses publications internationales sur l’état de santé et le recours aux soins, l’usage des médicaments en vie réelle, la mesure d’effets indésirables de traitements, le suivi des dépenses, etc. [ 12]. Elle est largement utilisée à des fins de pharmaco-surveillance par l’Agence nationale de sécurité du médicament et par l’Assurance maladie. Même si elle comporte peu de données cliniques, il est possible d’approcher les pathologies de patients en croisant un ensemble d’informations, motifs d’hospitalisations, produits de santé prescrits ou actes diagnostiques et thérapeutiques. Un réseau s’est d’ailleurs constitué pour élaborer des algorithmes par domaine pathologique [ 13].

Jusqu’à la période récente, les dispositifs mis en place pour accéder à ces données étaient confus et complexes. Chaque base avait sa gouvernance propre. Les équipes de recherche publiques pouvait demander des extractions du SNIIRAM, mais les délais pour les obtenir en pratique étaient souvent très longs, notamment du fait des délais d’instruction de la CNIL (Commission nationale de l’informatique et des libertés). Les appariements avec d’autres bases via le numéro d’inscription au Répertoire national d’identification des personnes physiques (NIR), plus communément appelé numéro de sécurité sociale, étaient virtuellement impossibles compte tenu des conditions très restrictives d’utilisation de cet identifiant¹⁵. Les accès n’étaient pas prévus pour les acteurs privés (industriels, bureaux d’études, etc.).

À l’issue de quelques années de débats publics et de réflexions¹⁶, la loi de modernisation de notre système de santé de janvier 2016 a réorganisé la gouvernance, clarifié la doctrine et remis à plat le dispositif d’accès [ 14]. Elle a créé le système national de données de santé, qui, outre les données précédemment citées, comprend également les causes médicales de décès ; deux autres jeux de données viendront l’enrichir dans le futur^17,. En termes d’accès à ces données, la loi pose un principe d’ouverture large, les données pouvant être utilisées, quel que soit le statut public ou privé de l’utilisateur, pour toute recherche, étude ou évaluation, à condition que celle-ci présente un caractère d’intérêt public, qu’elle respecte l’interdiction concernant certaines finalités d’utilisation de ces données^18, et que le traitement soit effectué dans des conditions qui garantissent le respect de la confidentialité des données et de la vie privée des personnes¹⁹.

Concrètement, les jeux de données extraits de ces bases médico-administratives et rendus totalement anonymes²⁰ ont vocation à être en open data, avec possibilité de réutilisation, sans nécessité d’autorisation préalable ; pour les données présentant un risque de ré-identification, la loi a prévu des accès permanents pour des organismes publics ou chargés d’une mission de service public, et pour les autres utilisateurs, des accès autorisés par la CNIL pour des projets spécifiques. Le dispositif mis en place a pour objectif d’accélérer les procédures, l’Institut national des données de santé (INDS) ayant pour mission d’accompagner les utilisateurs et de fluidifier les accès. Au terme de quelques mois de fonctionnement du nouveau dispositif, les résultats apparaissent encourageants : l’avenir dira si l’objectif, démultiplier les travaux menés à partir de ces bases, est effectivement atteint.

Le plan « Médecine France génomique 2025 », piloté par AVIESAN, a l’ambition d’ici 10 ans de positionner la France dans le peloton de tête des grands pays engagés dans la médecine génomique. Il prévoit de prendre en charge, à l’horizon 2020, environ 235 000 séquences de génomes par an pour les patients atteints de maladies rares et leurs familles et pour des patients atteints de cancers, puis d’intégrer progressivement des maladies communes [ 15].

Un appel à projet pour des plateformes de séquençage génomiques à haut débit a été lancé, et les deux premières ont été sélectionnées en juillet 2017.

Le SNDS est une source de données riche, mais qui renseigne essentiellement sur les parcours de soins. Il ne s’agit pas de dossiers médicaux : on n’y trouve pas de notions d’antécédents personnels ou familiaux, de facteurs de risques (tabac, alcool, etc.), de données cliniques (indice de masse corporelle, niveau tensionnel, etc.) ou paracliniques (résultats d’examens).

Un certain nombre de pays ont mis en place une stratégie pour constituer des bases de données en récoltant des informations qui sont générées au fil du parcours de soins des patients ; l’objectif est de promouvoir des utilisations secondaires de ces données à des fins de santé publique, de recherche ou d’amélioration du système de soins.

C’est une tradition ancienne dans les pays nordiques, qui ont des registres exhaustifs couvrant de nombreux domaines. Beaucoup de travaux ont ainsi été réalisés sur les données danoises, suédoises ou norvégiennes. Mais d’autres pays embrassent aujourd’hui cette ambition.

L’Angleterre l’a fait sur le cancer, en constituant un registre exhaustif de la population traitée pour cancer : ce registre ne se limite pas à un objectif de mesure de l’incidence et de la prévalence, mais recueille un ensemble de données sur les pratiques de soins, à des fins d’évaluation de la qualité.

La France dispose d’un certain nombre de grandes cohortes, notamment celles financées par les programmes investissements d’avenir ; appariées avec les données du SNDS, elles peuvent constituer des outils précieux [ 16] (→).

(→) Voir le Forum de M. Goldberg et al., m/s n° 4, avril 2012, page 430

Mais par rapport à un objectif de collecte à grande échelle de données cliniques à partir des dossiers médicaux informatisés, la France paraît moins bien positionnée que d’autres pays, du fait de l’informatisation hétérogène des établissements et des professionnels de ville, de la faible structuration des données et de l’absence de projet organisé dans ce domaine.

Une étude comparative menée récemment par l’Organisation de coopération et de développement économiques (OCDE) conclut d’ailleurs que si tous les pays investissent dans le développement de dossiers médicaux électroniques, seuls une dizaine avancent dans la possibilité d’extraire des données à des fins de recherche, de statistiques ainsi que d’autres utilisations servant l’intérêt public [ 17]. La France ne fait pas partie de ces pays pionniers, qui ont mis en place, à la fois du point de vue technique et opérationnel et du point de vue de la gouvernance, les conditions nécessaires au développement d’un usage secondaire des informations provenant des dossiers patients. Il est souhaitable, au regard des avancées que l’on constate dans d’autres systèmes, que nous nous dotions d’une stratégie dans ce domaine.