À quand la lumière au bout du tunnel ?

Les thérapies innovantes se développent en ophtalmologie parce que nous pouvons voir ce que nous faisons et nous pouvons évaluer et quantifier les effets de nos traitements grâce aux progrès réalisés dans le domaine de la microchirurgie et des technologies d’imagerie multimodales. Quelle que soit l’étiologie de l’atteinte rétinienne, on perd la vue par trois grands mécanismes : l’œdème maculaire, la mort cellulaire, la prolifération gliale et vasculaire. Actuellement, l’œdème maculaire est le seul symptôme qui soit accessible à un traitement par l’injection intraoculaire de protéines anti-VEGF (vascular endothelial growth factor) ou de glucocorticoïdes. Ces traitements ne sont pas curatifs de la maladie, mais ils réduisent l’œdème et améliorent la vision de millions d’individus.

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En décembre 2017, près de 20 ans après la première publication des résultats validant le principe de la thérapie génique, le premier traitement de thérapie génique a été approuvé pour une maladie de la rétine : le voretrigene neparvovec (Luxturna^®), commercialisé en France depuis 2019 par Novartis. Ce vecteur viral AAV2 (adeno-associated virus) transporte dans son génome le gène RPE65 (retinoid isomerohydrolase) pour traiter les patients atteints d’amaurose congénitale de Leber de type 2 (LCA2). Il pourrait traiter environ 60 000 patients dans le monde, et 2 000 en Europe. De nombreux autres essais sont en cours pour cibler d’autres dystrophies rétiniennes mais aussi pour produire des protéines thérapeutiques telles que des molécules anti-VEGF [1] (→).

(→) Voir la Synthèse J.B. Ducloyer et al., page ??? de ce numéro

Parmi les molécules responsables de la mort des cellules rétiniennes, la piste du fer est prometteuse et sa neutralisation par la transferrine pourrait prévenir la perte visuelle dans les maladies héréditaires ou multifactorielles comme la DMLA [2] (→).

(→) Voir la Synthèse Y. Courtois et al., page ??? de ce numéro

La thérapie cellulaire est utilisée en pratique courante en ophtalmologie quand on réalise une greffe d’endothélium cornéen. Pour traiter les maladies de la rétine, de nouvelles procédures se développent. Les plus prometteuses utilisent des cellules polarisées sur une membrane ou sur des biomatériaux, administrées sous la rétine avec des résultats encourageants [3] (→).

(→) Voir la Synthèse O. Goureau et G. Orieux, page ??? de ce numéro

Nous avons vécu la révolution de la chirurgie vitréo-rétinienne, des traitements anti-angiogéniques, et celle de la thérapie génique. Toutes ces approches ont transformé la prise en charge des patients et permis à des millions d’entre eux de préserver une vision fonctionnelle. Demain, les générations futures assisteront probablement à la restauration de la vision.

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L’auteure déclare n’avoir aucun lien d’intérêt concernant les données publiées dans cet article.

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References

Ducloyer JB, Le Meur G, Cronin T, et al. La thérapie génique des rétinites pigmentaires héréditaires . Med Sci (Paris). 2020;; 36 : ???.

Courtois Y, Jenny Youale J, Behar-Cohen F, Picard E. La dégénérescence maculaire liée à l’âge et la piste du fer . Med Sci (Paris). 2020;; 36 : ???.

Goureau O, Orieux G. Nouvelle approche thérapeutique pour les rétinites pigmentaires : la transplantation de photorécepteurs dérivées de cellules souches . Med Sci (Paris). 2020;; 36 : ???.


		Med Sci (Paris). 36(6-7): 592–593. doi: 10.1051/medsci/2020093. À quand la lumière au bout du tunnel ? Francine Behar-Cohen^1,²^* ¹Ophtalmopole, Hôpital Cochin, Université de Paris, 27 rue du Faubourg Saint-Jacques, 75014Paris, France ²Centre de Recherche des Cordeliers, Inserm UMR1138, 15 rue de l’École de Médecine, 75006Paris, France Corresponding author. ^*francine.behar@inserm.com
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