Nusinersen chez l’enfant : évolution ou révolution ? : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (2)

Abstract

Le nusinersen ou Spinraza® est utilisé en France dans l’amyotrophie spinale infantile chez l’enfant depuis un peu plus d’un an seulement. Des données personnelles, évidemment très préliminaires, apporte de premiers arguments sur son intérêt dans la prise en charge de la maladie. Les échanges réguliers avec ceux de nos collègues pédiatres européens qui délivrent également ce traitement complètent cette vision parcellaire.